期刊简介
《西南军医》杂志于1991年创刊，原名《成都军区医院学报》，系西南战区总医院主办、西宁联勤保障中心卫勤处主管的国内外公开发行的综合性医学期刊(双月刊)。国际刊号：ISSN 1672-7193，国内连续出版物号：CN 51-1673/R。本刊先被《中国核心期刊(遴选)数据库》、《中国期刊全文数据库》、《中华首席医学网》、《万方数据数字化期刊群》、《中国生物医学文献数据库(BMDISC)》、《中国生物医学期刊文献数据库(CMCC)》、《中中文科技期刊数据库》等大型数据库和期刊网站收录，并于2011年荣获“全军医学期刊优秀编辑奖”。
本刊以研究、总结和传递军内外医疗机构医学科技信息、加强军内外医疗机构学术交流、提高我国医疗学术技术水平、促进我国医疗卫生事业发展为宗旨，着眼各学科发展前沿，努力为军内外医务工作者、科技人员提供良好地交流平台，本刊开设：论著、临床研究与进展、专家(专题)讲座、临床护理、医学卫勤与教育、个案、短篇等栏目。本刊为双月刊，单月15号出版。
揭秘临床预测：样本量估算的黄金法则！
时间：2024-12-20 11:12:27
临床预测模型是现代医学研究中不可或缺的工具，它们帮助医生更准确地预测疾病的发展、治疗效果以及患者的预后。构建一个可靠的临床预测模型，需要精确的样本量估算。这不仅关系到研究的科学性，也直接影响到模型的实用性和推广价值。
一、现状与问题
在医学研究中，样本量的估算是确保研究结果可靠性的关键环节。传统的样本量估算方法往往基于经验公式，如“每个预测参数至少需要10个事件（EPV, Events per Variable）”的原则。这种方法虽然简单易行，但并未考虑到多分类变量、交互作用、非线性关系等复杂因素的影响，因此在实际应用中存在一定的局限性。
二、更优的估算方法
为了解决上述问题，Richard D Riley等学者提出了一种更为精确的样本量估算方法，并开发出了实用的计算工具——pmsampsize包。这种方法不仅适用于连续、二元分类和时间到事件的结局指标，还提供了一套完整的标准来最小化过拟合的可能性，并确保关键参数的精确估计。
过拟合程度小：即预测效应的预期缩小不超过10%。
模型的表观R方值和调整R方值的绝对差值小于0.05。
精确估计残差标准差：对于连续结果模型。
精确估计预测关键时间点的人群平均结果风险：对于二元或生存结果模型。
三、实例解析
为了更好地理解这一方法，我们可以通过具体的实例来进行解析。假设我们要开发一个用于预测患者手术后恢复情况的临床预测模型，其中包含20个候选预测因子，预期事件发生率为0.174（17.4%），现有预测模型的Cox-Snell R平方值为0.288。使用pmsampsize包进行计算后，我们可以得到所需的最小样本量为662例。
四、验证阶段样本量估算
除了构建模型阶段的样本量估算外，验证模型阶段同样重要。经验估计法建议单中心外部验证至少收集100例阳性事件和100例非阳性事件；多中心外部验证则要求每家中心至少有50例阳性事件。如果目标是得出合适的校准曲线，则需要更大的样本量，至少200例阳性事件和200例非阳性事件。此外，还可以基于效应指标来计算验证阶段所需的样本量，以确保模型验证的准确性和可靠性。
五、注意事项
数据质量：高质量的数据是构建准确预测模型的基础。因此，在估算样本量时必须考虑数据的代表性和质量。
避免数据分割：在可能的情况下，应使用所有可用数据进行模型开发，并采用重采样方法（如bootstrap）进行内部验证。
机器学习的应用：当使用机器学习算法开发预测模型时，通常需要更大的样本量来防止过拟合。
外部验证的重要性：即使内部验证表现良好，也需要外部验证来评估模型在新数据集上的性能。
通过精确估算样本量并遵循一系列标准流程和技术指南，研究人员能够开发出更加可靠和有效的临床预测模型。这些模型不仅有助于提高医疗决策的质量，还能为患者带来更好的治疗结果。